Εγκρίθηκε για χρήση στις ΗΠΑ το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο – $3,5 εκατ. ανά δόση

Οι ρυθμιστικές αρχές των ΗΠΑ ενέκριναν τη γονιδιακή θεραπεία αιμορροφιλίας Β του CSL Behring, μια εφάπαξ έγχυση που απαλλάσσει τους ασθενείς από τακτικές θεραπείες. Το κόστος της ανέρχεται σε 3,5 εκατομμύρια δολάρια ανά δόση, καθιστώντας το, το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο.

Το Hemgenix του CSL Behring, που χορηγήθηκε μόνο μία φορά, μείωσε τον αριθμό των αιμορραγικών συμβάντων που αναμένονταν κατά τη διάρκεια ενός έτους κατά 54%, σύμφωνα με μελέτη. Επίσης απελευθέρωσε το 94% των ασθενών από τις χρονοβόρες και δαπανηρές εγχύσεις του παράγοντα IX, ο οποίος χρησιμοποιείται επί του παρόντος για τον έλεγχο της δυνητικά θανατηφόρας κατάστασης.

«Αν και η τιμή είναι λίγο υψηλότερη από το αναμενόμενο, πιστεύω ότι έχει πιθανότητες επιτυχίας, επειδή 1) τα υπάρχοντα φάρμακα είναι επίσης πολύ ακριβά και 2) οι ασθενείς με αιμορροφιλία ζουν συνεχώς υπό τον φόβο της αιμορραγίας», δήλωσε ο Brad Loncar, επενδυτής βιοτεχνολογίας και διευθύνων σύμβουλος της Loncar Investments. «Ένα προϊόν γονιδιακής θεραπείας θα είναι ελκυστικό σε κάποιους».

Η CSL Behring χορήγησε την έγκριση του FDA για τη γονιδιακή θεραπεία αιμορροφιλίας Β

Οι γονιδιακές θεραπείες μπορούν να βελτιώσουν σημαντικά μια σειρά καταστροφικών καταστάσεων διορθώνοντας τις υποκείμενες αιτίες τους. Το Zolgensma της Novartis AG για μωρά με νωτιαία μυϊκή ατροφία είχε τιμή 2,1 εκατομμύρια δολάρια όταν εγκρίθηκε το 2019, ενώ το Zynteglo της Bluebird Bio Inc. για τη διαταραχή του αίματος (βήτα θαλασσαιμία) έφτασε στα 2,8 εκατομμύρια δολάρια νωρίτερα φέτος.

Η τιμολόγηση είναι ένα σοβαρό ζήτημα για τα νέα φάρμακα, με το υψηλό κόστος -όπως για το φάρμακο κατά του Αλτσχάιμερ Aduhelm της Biogen Inc. στις ΗΠΑ και το Zynteglo της Bluebird στην Ευρώπη- να συμβάλλει στο να γίνουν εμπορικές αποτυχίες.

Αν και έχουν σημειωθεί πρόοδοι στη θεραπεία της αιμορροφιλίας, τα μέτρα που απαιτούνται για την πρόληψη και τη θεραπεία της αιμορραγίας μπορούν να επηρεάσουν την ποιότητα ζωής των ασθενών, δήλωσε ο Peter Marks, διευθυντής του Κέντρου Βιολογικής Αξιολόγησης και Έρευνας της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ. Το Hemgenix καταγράφει σημαντική πρόοδο στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για άτομα που επηρεάζονται από τη νόσο, είπε.

Η παραδοσιακή θεραπεία αιμορροφιλίας εγχέει πρωτεΐνες που λείπουν, που ονομάζονται παράγοντες πήξης, που χρειάζεται το σώμα για να σχηματίσει θρόμβους και να σταματήσει την αιμορραγία. Το Hemgenix λειτουργεί παρέχοντας ένα γονίδιο που μπορεί να παράγει τους παράγοντες πήξης που λείπουν στο ήπαρ, όπου αρχίζει να εργάζεται για να παράγει την πρωτεΐνη του παράγοντα IX.

Η γονιδιακή θεραπεία θα κατασκευαστεί στο Λέξινγκτον της Μασαχουσέτης από την uniQure NV, η οποία πούλησε τα δικαιώματα εμπορίας του Hemgenix στην CSL Behring το 2020. Περίπου 16 εκατομμύρια άνθρωποι στις ΗΠΑ και την Ευρώπη έχουν αιμορροφιλία Β, σύμφωνα με την uniQure. Η αιμορροφιλία Α είναι πιο συχνή, επηρεάζοντας περίπου πέντε φορές περισσότερους ανθρώπους.

Διαβάστε ακόμη

«Κουμπαράς» 3 δισ. ευρώ για ενεργειακή ακρίβεια, εκλογές, προσλήψεις και μεταναστευτικό (πίνακας)

Η «πίεση» Μητσοτάκη στη Μαρτίνου, το ντέρμπι Αλαφούζου – Κυριακού για το Μουντιάλ, τα «καπέλα» στην κινητή τηλεφωνία και τα σενάρια για τις τράπεζες 

Κατασκευές: Ωρολογιακή βόμβα πληθωρισμός και επιτόκια για τη χρηματοδότηση των έργων